新研究为常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)患者用于治疗药物的长期疗效提供了支持，ADPKD是肾功能衰竭的常见原因。该研究结果发表在即将出版的美国肾脏病学会临床杂志(CJASN)上。
激素血管加压素促进ADPKD的进展，ADPKD是终末期肾病的第四大原因。在为期三年的TEMPO 3：4和为期一年的REPRISE 3期临床试验中，托伐普坦(一种血管加压素受体拮抗剂)可减缓慢性肾脏病早期和晚期ADPKD患者肾功能的下降。， 分别。结果表明，托伐普坦可能延迟透析或肾移植的需要，前提是它对肾功能衰退的影响持续并随着时间累积，超过TEMPO 3：4和REPRISE的相对较短的持续时间。因为参与这些临床试验的所有患者都有机会在开放标签延伸研究中继续使用托伐普坦，研究人员现在已经收集了关于托伐普坦长期疗效的信息。
由Vicente Torres，医学博士，博士领导的团队 (梅奥诊所)回顾性分析了在梅奥诊所接受托伐普坦治疗长达11年的97例ADPKD患者的信息。测量肾功能作为估计的肾小球滤过率(eGFR)。
研究人员发现，与对照组相比，接受托伐普坦治疗的患者的eGFR斜率较低(-1.97 vs -3.50 ml / min / 1.73 m2 /年)，eGFR从基线降低33%的风险较低。此外，用托伐普坦治疗的患者的年度eGFR斜率随着随访的持续时间没有变化。该团队还将托伐普坦治疗患者最后一次随访时观察到的eGFR值与预期的最后一次随访eGFR值进行了比较，使用之前验证的预测方程进行估算。最后一次随访时观察到的和预测的eGFR之间的差异随着治疗持续时间的增加而增加，表明托伐普坦对eGFR的有益作用随时间累积。
这项研究的结果表明，托伐普坦对ADPKD患者eGFR的影响是持续的，累积的，并且可能延迟了肾脏替代的需要，Torres博士说。
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